A família de Lito Sousa participou da articulação que permitiu o acesso do influenciador ao ALN-6457, medicamento experimental desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação excepcional da substância para o tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
Mila Seidl, esposa de Lito, afirmou que pediu a inclusão dele no programa de uso compassivo e ajudou a coordenar as medidas necessárias para a autorização. O processo teve a participação do Ministério da Saúde, do Hospital Israelita Albert Einstein, da Anvisa e da FDA, agência reguladora dos Estados Unidos.
“O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias”, escreveu Mila nas redes sociais.
Acesso excepcional
O pedido formal de importação foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o influenciador. O uso compassivo permite o fornecimento excepcional de medicamentos em desenvolvimento a pacientes com doenças graves que não têm alternativas terapêuticas disponíveis.
O ALN-6457 não tem registro comercial no Brasil nem representante legal no país. Por essa razão, a entrada do medicamento não seguiu o procedimento padrão de importação. A Anvisa informou que considerou a evolução rápida e irreversível da doença e a falta de patrocinador ou representante responsável pela substância no território brasileiro.
Ainda não há informações sobre como o tratamento será conduzido. O medicamento está em fase pré-clínica para doenças priônicas e não possui estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para avaliar seu uso contra a DCJ. Lito será a primeira pessoa a testar a substância nesse contexto.
A autorização não equivale à aprovação comercial do medicamento. Também não há comprovação de que o ALN-6457 consiga interromper ou reverter a evolução da doença.
Doença rara e progressiva
A DCJ é causada por uma alteração anormal de uma proteína chamada príon. Segundo o neurologista José Bauab, essa proteína se instala no neurônio e provoca uma intoxicação progressiva da célula, além de afetar a glia, responsável pelo suporte aos neurônios.
“As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula”, explicou Bauab.
A doença é rara, progressiva e não tem tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução. Dados do Ministério da Saúde indicam que cerca de 90% dos pacientes morrem entre seis meses e um ano após o início dos sintomas. A sobrevida média é de aproximadamente cinco meses.
Entre 2005 e 2021, o Brasil registrou 547 casos confirmados. A faixa etária de 55 a 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos. Também foram registrados 290 óbitos relacionados à doença, embora o boletim mencione falhas no preenchimento e no acompanhamento dos dados.
